Resumen del Estudio
Este ensayo clínico de fase avanzada está diseñado para pacientes diagnosticados con Trombocitemia Esencial (TE) que requieren tratamiento para reducir sus células sanguíneas pero que nunca han recibido terapia citorreductora anteriormente. La TE es una neoplasia mieloproliferativa donde la médula ósea produce demasiadas plaquetas, lo que aumenta el riesgo de coágulos sanguíneos y hemorragias. El objetivo principal es comparar un nuevo medicamento llamado Bomedemstat (un inhibidor de LSD1) frente al tratamiento estándar actual, la Hidroxiurea. Se evaluará cuál de los dos fármacos es superior para lograr una respuesta clínica duradera, definida como mantener el recuento de plaquetas y glóbulos blancos en niveles seguros durante al menos 24 semanas, sin que la enfermedad progrese. Es relevante destacar que este estudio incluye rigurosos controles de seguridad. Incluso se permite la participación de pacientes con antecedentes de Hepatitis B o C, siempre que la carga viral sea indetectable, lo cual es un criterio inclusivo importante en la práctica clínica moderna.
Criterios de Elegibilidad
Resumen de Elegibilidad:Pueden participar adultos con diagnóstico confirmado de Trombocitemia Esencial que necesiten terapia reductora y no la hayan recibido antes. Deben tener un grado de fibrosis en médula ósea bajo (0 o 1). Se aceptan pacientes con VIH, Hepatitis B o C si están controlados/indetectables. No pueden participar quienes tengan cáncer activo reciente, infecciones graves que requieran terapia sistémica, cirugía mayor reciente o problemas gastrointestinales que impidan la absorción de cápsulas orales.
- Diagnosis of Essential Thrombocythemia (ET) based on World Health Organization Criteria for myeloproliferative neoplasms, and an indication for cytoreductive therapy regardless of age or risk status
- Has a centrally assessed bone marrow fibrosis score of Grade 0 or Grade 1, as per a modified version of the European Consensus Criteria for Grading Myelofibrosis
- Has received no prior cytoreductive treatment for their ET
- Human Immunodeficiency Virus (HIV)-infected participants have well controlled HIV on antiretroviral therapy
- Participants who are Hepatitis B surface antigen (HBsAg) positive are eligible if they have received Hepatitis B Virus (HBV) antiviral therapy for at least 4 weeks and have undetectable HBV viral load
- Participants with history of Hepatitis C Virus (HCV) infection are eligible if HCV viral load is undetectable
- History of any illness/impairment of gastrointestinal function that might interfere with drug absorption
- History of a malignancy, unless potentially curative treatment has been completed with no evidence of malignancy for 2 years
- HIV-infected participants with a history of Kaposi's sarcoma and/or Multicentric Castleman's Disease
- Has an active infection requiring systemic therapy
- Has had a major surgery \<4 weeks prior to first dose of study intervention or has not recovered from side effects of major surgery \>4 weeks prior to first dose